纳入优先审批程序

　　周文强的父亲是一名多发性骨髓瘤患者，去年十月完成6次化疗后，生命体征好转，医生建议服用来那度胺。可是，来那度胺在国内市场贵得出奇，他左寻右找，最终发现从印度购买后带回国最实惠。不过，这样的做法并不符合国内的法律规定，也存在药物质量的风险。

　　周文强的遭遇只是国内患者的一个缩影。像周文强父亲这样的病人，国内每年新增约15万人，其中一半左右的患者迫于高昂的药物费用而放弃治疗。《2015全球癌症统计》数据显示，多发性骨髓瘤是排名第二的血液系统恶性肿瘤，2006年第二版牛津血液手册公布的发病率为十万分之四，多发性骨髓瘤的中位发病年龄为60-65岁。虽然患者多以中老年人为多，但最近临床观察有年轻化的趋势。如果不进行有效治疗，多发性骨髓瘤的患者仅能生存6-12个月；而通过来那度胺药物治后，能使大多数患者的生命延长3年。

　　来那度胺是美国新基公司开发的新一代血液病治疗药，主要用于治疗骨髓增生异常综合症和多发性骨髓瘤。二者都是恶性血液疾病。

　　2005年12月，美国FDA批准新基公司研制的来那度胺胶囊上市。2006年6月，FDA批准来那度胺联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤。FDA及欧盟EMA也先后在2014年前后批准将来那度胺用于多发性骨髓瘤的一线治疗。

　　作为美国医药界后起之秀的新基公司，仅靠来那度胺一药就独步天下。根据新基公司近年年报数据，在美国及北美地区，来那度胺2013年销售收入42.8亿美元，2014年达到49.8亿美元，2015年为58亿美元。公司董事会称，来那度胺的全球年销售额预计5年内将再翻一番，至2020年年售峰额或高达100亿美元，成为全球最受关注的重磅产品。

　　国际知名医药公司赛诺菲的一名医药代表向中国证券报记者透露，新基公司在国内按周期销售。“比如说小王得了这个病，诊断结果出来后，新基公司就派人来谈判，让患者参加病人援助计划，一次性交满17.8万元的药费。公司按照医嘱发放药物给患者，但是如果期间医生说不适合吃来那度胺了，比如说需要再杀一杀白细胞，那么这个周期就终止了。等需要再吃的时候，需重新交17.8万元。平均一名患者一年得花五六十万。”

　　长期从事新药研发的许永翔，知晓来那度胺其临床表现以及国内多发性骨髓瘤治疗领域缺医少药，倘若能顺利挑战新基公司的专利壁垒限制，合法成功开发此药，国产化后可以让国内患者的负担大大降低。

　　从2007年立项研发开始，研发来那度胺一路走来对于许永翔可谓饱经风霜。转折点出现在今年4月24日，国家食药监总局发布一则公示，拟将双鹭药业来那度胺的上市申请纳入优先审批程序。

　　消息一出，上下沸腾充满了期许，双鹭药业的股价当天涨停。原因首先当然是因为来那度胺是多发性骨髓瘤治疗药的重磅大品种；其次则是因为来那度胺的四个受理号在“731”临床自查风暴之后曾经一度被传可能退审，现在获得国家食药总局评定的优先审评资格无疑是一个“转折点”；第三则是因为这个药物的原研是新基公司目前最重要的产品，筑起了较高的专利壁垒，如双鹭药业能突破这些限制成功将其国产化上市，对于国内医药界也是一件大事。

　　对于优先审评的缘由，食药监总局评定其是：临床急需品种、第一家申报生产。