今年3月刚刚在中国获批上市的阿伐替尼(avapritinib,中文商品名：泰吉华)今日从美国传来喜讯， FDA已批准该产品用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(advanced SM)成人患者，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。这也是全球首个专门针对该疾病主要驱动基因的精准疗法，在已有或没有预先治疗的患者中都显示持久的临床反应，包括完全缓解。

　　基石药业拥有阿伐替尼在大中华区地区的独家开发和商业化授权。今年3月29日，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准阿伐替尼作为胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物在中国上市，阿伐替尼也是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物，也标志着胃肠道间质瘤(GIST)治疗进入以驱动基因为基础的精准治疗新时代。相信基石药业会把此次美国获批的新适应症以最快的速度带给国内患者。

　　此次FDA批准的适应症SM是一种罕见的血液系统疾病，是一种除皮肤外，一个或多个组织中以肥大细胞异常增生为特征的异质性克隆性疾病，可导致肥大细胞过度产生以及骨髓和其他器官中肥大细胞的积聚，从而导致一系列如虚弱、器官功能障碍和衰竭等严重的并发症。

　　据了解，晚期系统性肥大细胞增多症包括侵袭性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)三种亚型，罹患上述晚期SM的患者经治疗后预后仍旧较差，以MCL患者为例，中位总生存期不足6个月，可选择的治疗方式有限。在中国，尚无获批的治疗药物。据了解，全国范围内既往没有开展过在肥大细胞增生症中的新药临床研究，没有获批的治疗药物。患者确诊之路常常艰难曲折，而缺乏治疗选择则进一步让患者陷入窘境。

　　几乎在所有SM病例中均由KIT D816V突变引起，所以选择以Kit抑制剂为主的治疗手段成为首选。阿伐替尼是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶，对于具有KIT及PDGFRA突变(包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT外显子17突变)的多种疾病均显示出良好的耐受性和强效精准的疗效。

　　根据最新的临床数据分析，SM患者对阿伐替尼(avapritinib)可产生持久的缓解，具有良好的耐受性，由于阿伐替尼 (avapritinib)能够选择性地靶向疾病的驱动基因突变，该药有潜力从根本上改变晚期SM患者的治疗前景。

　　根据1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER的数据，美国FDA授予阿伐替尼用于晚期SM成人患者的完全批准。它在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率(ORR)为57%(95% CI：42%，70%)，完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。

　　Blueprint Medicines公司首席执行官Jeff Albers，该公司将在这一进展的基础上再接再厉，通过在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中进行的临床试验，将精准治疗的益处带给更广泛的患者。

　　目前阿伐替尼已成功商业化，基石药业已经与国药控股股份有限公司、上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团有限公司等合作伙伴签署战略合作协议，大幅提升患者在药物可及性、支付可及性等方面的迫切需求。在获批仅一个月左右时间，阿伐替尼就已经在北京大学肿瘤医院、北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等近三十家医院同步开出首批处方单，并正式面向全国多个省市的五十多家院内和院外药房供药。