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人类后天免疫不全病毒(HIV)是医学界的恶梦,自病情扩大几十年以来,都还找不出能完全治愈病患的方式,只得以鸡尾酒疗法或服用抗反转录病毒药物(antiretroviral therapy)减缓病情发作,并藉此延长病患寿命。日前,一研究团队用基因编辑技术成功的将 HIV-1的去氧核糖核酸(DNA)从人类的免疫细胞上移除,并防止病毒进行进一步的复制与再感染。
据媒体报道,来自美国天普大学(Temple University)的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,将人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞上的HIV-1病毒移除,让它没有办法再进一步的感染其他健康细胞。而所谓的CRISPR/Cas9技术,就是科学家利用向导RNA(guide RNA)更动细胞DNA中被瞄准的部位。
研究团队成员之一的Kamel Khalili博士认为,移除HIV病毒的这项基因编辑技术是有效的,且透过带给这个病毒基因组的突变,也能让此病毒不再进行复制。此外,这也表示利用这项技术,能保护其他细胞不再受感染,这项技术不仅安全,也不会带来任何毒性的作用。
业内人士指出,基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。美国研究团队此项突破性的成果为艾滋病治疗提供了新的研究方向,是人类对抗艾滋病的重大突破,其实验结果也相当的成功。随着更深入的研究和发展,其商业价值不容小觑。
基因编辑技术在基因治疗、基础研究、药物制备、农业生产、环境保护、频危动物救助等方面均有着非常广泛的应用。分析认为,基因编辑技术前景广阔,在国家政策的推动下有望迎来黄金发展期,此外,2016年3月精准医学入选“十三五”百大项目,上升为国家战略也为我国基因编辑技术的发展带来强有力的催化作用。A股上市公司中,拥有核心技术的个股值得重点关注。
劲嘉股份
与国内基因编辑领域领先研究机构中山大学建立深度合作,切入CRISPR/Cas9编辑技术研究及应用领域。2015年12月公司与中山大学抗衰老研究中心签署了《战略合作意向书》,共同推进“基因编辑与细胞治疗”等生物技术科研成果的应用和产业化。随后公司又与中山大学签署了技术开发(合作)合同,目标是建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。项目负责人黄军就2015年4月发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告,入选《自然》2015年度对全球科学界产生重大影响的十大人物。
东富龙
增资9000万元获得上海伯豪生物技术有限公司34.0206%的股权,成为伯豪生物第一大股东。伯豪生物的主营业务为生物CRO技术服务业务,可提供基因组编辑技术-CRISPR/Cas9技术定制服务,已完成胃癌、肺癌、Hela、293T、肝癌等细胞的建系、20多种肿瘤细胞系CRISPR/Cas9测试、15个Gene的敲除和2个miRNA的删除等。2015年12月31日,公司发布公告拟投资不低于1亿元设立重庆精准医疗产业技术研究院,未来东富龙医疗将逐步建立基因测序、分子诊断、细胞治疗三大平台,打造精准医疗研、产、销为一体的大生态系统。
银河生物
2015年5月发布公告,斥资5亿元以增资并购方式取得投资标的南京生物的90%股份。南京生物是南京大学生物医药研究院和南京大学模式动物研究所的产业化平台,在利用各种基因编辑技术制作转基因模式动物上具有领先的技术和经验。未来将启动模式动物全球销售渠道建设,和肿瘤免疫治疗药物筛选和检测平台、转基因小鼠人源化平台建设以及基于平台所开发、引进创新型大分子药物产业化(含治疗肺癌、肝癌、淋巴瘤、肝硬化、帕金森氏症以及类风湿关节炎等疾病的新型药物),为上市公司布局精准医疗产业链奠定基础。