2013年最重要的新药背后真实的医药行业

　　来自吉利德科学公司(Gilead Sciences)的丙型肝炎药物Sovaldi(通用名：索非布韦)是今年在美国获批的最重要的新药。丙型肝炎是一种病毒性疾病，可导致患者肝功能衰竭乃至死亡，在美国有300多万人感染此病。Sovaldi预示着病人有望通过服用几片甚至仅一片药就获得治愈，而且医生与科学家们也可能大大降低乙肝患病率。

　　吉利德还将于2014年推出一种组合药，届时它对社会的贡献还将更进一步。在针对基因1型丙型肝炎(几种基因型中最常见的一种)病人的临床研究中，此种药物在逾九成的患者身上持续消灭了该病毒。分析师预测，Sovaldi在2014年的销售额将高达30亿美元，创下新药销售纪录，并在此基础上继续攀升。

　　从中挑出一个赢家并非易事。同样值得称道的新药还有套细胞淋巴瘤治疗药物Imbruvica(通用名：依鲁替尼)，由Pharmacyclics公司和强生公司(Johnson &Johnson)研发而成。套细胞淋巴瘤是一种罕见的癌症。在一项由111名病人参与的临床研究中，66%的患者癌症缩小或消失，效果惊人。但考虑到Sovaldi所将影响到的人数，我最终还是将这一殊荣给予了Sovaldi。

　　截至目前，美国食品药品管理局(FDA)在2013年批准的新药为27种，不包括已获批药物的新配方或新用途。这一数字较去年下降了31%，但仍然好于医药行业历年的平均业绩。

　　以下是这两种新药中的佼佼者在医疗创新方面给我们的启示：

　　竞争激烈，各大公司最终回到相同的起跑线。去年，我把冠军头衔给予了Vertex制药公司的Kalydeco，该药物对肺部囊性纤维化疾病(由一个特定的突变引起)的患者疗效显著。但这个情况比较特殊：在整个制药行业，只有Vertex制药及其合作伙伴——慈善机构囊性纤维化基金会(Cystic Fibrosis Foundation)——为这种病研发了药物，其他制药企业可能连想都没有想过。

　　今年的冠亚军则都不属于此种情况。雅培(Abbott Laboratories)及合作伙伴Enanta也推出了自己的全口服型丙肝药物，但需要患者每次服用6片药，而且其中之一还是会导致贫血的利巴韦林(ribavirin)，因此许多患者和医生都情愿不服用或开具此药。另外，百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)和默克公司(Merck)也一直致力于丙型肝炎药物的开发。

　　套细胞淋巴瘤药物Imbruvica同样也面临竞争，它的对手是吉利德。后者正在研发另一种血癌药物——Idelalisib，疗效似乎同样显著。然而，吉利德的这种抗癌药造成的腹泻更加严重，这一点可能对其不利。

　　在制药领域，发明者不会变得像投资者一样富有。这两种药物都证明，一种新药的经济效益与发明它们的科学家与创业者关系不大——药物发明者往往不会暴富。

　　吉利德当初获得Sovaldi，是因为它在2011年斥资110亿美元收购了一家名为Pharmasset的小公司。这笔交易的确给Pharmasset的创始人带来了不小的回报。但最大的回报都在后头，或者说仍有待到来。这笔交易还使人们对药物开发中的道德问题提出了质疑。吉利德称，为实现利润最大化并加快研发速度，吉利德放弃了Pharmasset与百时美-施贵宝之间的一项合作。但这一合作所研发的组合药物对基因3型的丙型肝炎有显著疗效，比吉利德将于明年推出的组合药物效果更好，一些人士认为它远远超出了吉利德的药物。

　　Imbruvica一度隶属于塞雷拉基因组公司(Celera Genomics)，当时它还在试图成为一家制药公司。至于是谁开始研发这种药物的，我至今不确定有没有人知道。它被Pharmacyclics公司前任CEO收购，后来，投资人罗伯特·杜根(Robert Duggan)接掌Pharmacyclics，成为它的现任老板。自从依鲁替尼临床试验成功以来，杜根已成为亿万富豪。

　　高价已成常态。这两种药物都非常昂贵。Sovaldi每片售价1,000美元/片，一疗程需8.4万美元。Imbruvica每片售价90美元，一年的治疗花费高达13万美元。

　　其他在今年大获成功的药物：多发性硬化症药物Tecfidera(通用名：富马酸二甲酯)，来自生化基因公司(Biogen Idec)；慢性淋巴细胞性白血病药物Gazyva，来自罗氏制药(Roche)，继Rituxan(中文商标名：美罗华；通用名：利妥昔单抗)之后成为该公司最场效应；乳腺癌药物Kadcyla，也来自罗氏；还有多发性骨髓瘤药物Pomalyst(通用名：泊马度胺)，来自赛尔基因公司(Celgene)。