罕见病治疗药物面临着缺医少药的局面

　　我国各类罕见布者估计有1680万人。按照深圳1500万常住人口推算，深圳约有近16万罕见布者。然而，除了结节性硬化症，脆骨症、早老症、白发症等也基本上都面临着缺医少药的局面。罕见病治疗药物面临着缺医少药的局面    开发和上市一个新药在欧洲的成功率为1/4317，美国1/6155。因为罕见药市场太小，即使研发顺利也未见得能从市场收回本钱，更谈不上盈利，很难收回研发与市场开发的投资。在发达国家，药企们之所以愿意进行这种亏本生产，与政府的大力扶持是分不开的。

　　罕见药新药的风险成本较普通药品研发成本更高，国家或相关管理部门可以给予一定的政策扶持。在投入初期，政府可以为企业提供启动资金;在需要测试药物安全性、有效性的临床试验阶段，药监局等管理部门可以降低市场准入门槛;在产品上市后，政府应给制药企业提供一定时间的‘市场独占期’，激发企业的研发动力。

　　化学药行业报告中提到罕见病虽然在世界上比较稀少，但是会为患者的生命安全带来严重的威胁。医药招商人士指出，国家应该鼓励制药厂家生产这些罕见病治疗药物，让罕见布者脱离疾病的苦海中。